【데일리메일】-김원섭 아침여는 세상-혈우병 환자, 피 안 멎어 매년 약값 4억 억 억~!

【데일리메일=편집인 김원섭】혈우병은 선천적으로 타고나는 유전병 중 하나로 혈액 안에 특정혈액응고인자가 없어 발생하는 질환이다.

혈우병은 전 세계에서 1만 명당 1명의 비율로 발생하는 희귀 난치성 질환. 우리나라에는 약 2,000여명의 환자가 등록되어 있다. 혈우병은 혈액 내에 있는 혈액응고인자가 결핍 또는 부족한 경우 발생한다.

출혈이 멈추는 데 남들보다 시간이 오래 걸리고, 지혈이 되지 않아 사망에 이를 수도 있으며, 아직까지는 완치방법이 없어 평생 관리가 필요한 질환이다.

허가사항과 급여기준간 큰 차이를 보이고 있는 중증 혈우병 치료제에 대해 관련 학술단체가 개선을 위한 본격적인 활동에 돌입했다.

혈우병에 있어 유지·예방요법 치료가 표준 치료로 자리 잡은 가운데 치료환경 개선을 위해 최적 용량 및 투여주기를 적용토록 노력한다는 방침이다.

국내서는 8번 혈액응고인자가 없거나 부족할 때 생기는 혈우병A 환자가 전체의 70%를 차지한다. 응고인자 활성도에 따라 중증도가 구분된다. 국내 등록된 환자 중 혈중 혈액응고 8인자가 1% 미만인 중증 환자 비율은 70% 이상이다.

하지만 현재 급여기준은 처방 가능한 최대용량과 횟수가 허가사항보다 적기 때문에 1회 투여량이 부족해서 치료효과가 반감될 수 있다는 지적이 나온다.

급여기준 최대 범위를 허가사항과 동일하게 맞춰야 한다는 주장이다. 허가사항에서의 용법용량은 임상시험을 통해 효과가 있다는 근거를 기반으로 설정됐기 때문이다.

따라서 대한혈액학회는 1회 급여로 가능한 투여용량을 현행 20~25(IU/kg)에서 최대 50까지 늘릴 수 있도록 했으며, 환자 상태에 따라 용량을 유연하게 증량할 수 있도록 요청했다.

혈우병 환자는 관절 출혈에 대한 우려로 신체 활동을 꺼려 비만률이 높고 이에 따라 심혈관 및 질환, 신장 질환 등과 같은 동반 질환 발생 우려가 있다.

환자들의 신체활동을 위한 이상적인 혈중 8인자 활성도는 최소 4.17%이며, 64.39%가 가장 이상적인 활성도로 알려져 있다. 응고인자 제제를 투여하면 이같은 높은 혈중 8인자 활성도 달성이 가능하다.

이러한 가운데 미국 식품의약국(FDA)은 글로벌 제약사 사노피의 혈우병 신약 '큐피틀리아(성분명 피투시란)'를 12세 이상 성인·소아 A·B형 혈우병 환자의 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적 예방 용도로 승인했다고 28일(현지시간) 발표했다.

큐피틀리아는 최초의 항트롬빈(AT) 저하제다. 혈우병 환자의 혈액 응고를 억제하는 단백질인 항트롬빈 수치를 낮춤으로써 트롬빈 생성을 늘리고 지혈을 회복하는 데 도움을 줄 수 있다. siRNA 기술을 적용해 투여 빈도를 줄였으며, 피하 투여·소량 주사도 가능하다. 혈액응고 제8인자 또는 제9인자 관련 억제인자가 있거나 없는 환자 모두에게 사용할 수 있다. 프리필드 펜이나 바이알·시린지를 통해 2개월마다 1회 50mg씩 피하 투여한다.

사노피는 큐피틀리아를 4월 중 미국에서 출시할 계획이다.

그러나 문제는 돈이다. 비항체 환자들이 비급여로 약값을 전액 부담하기란 현실적으로 불가능하다. 식품의약품안전처 허가정보에 기재된 ‘헴리브라피하주사(150mg/1mL)’의 약가는 1200만원(1mL/병)이다. 업계 관계자에 따르면 헴리브라의 연간 약제비는 2억원 후반으로 예상되며, 이는 현재 급여가 적용되고 있는 기존 치료제들과 유사한 규모다. 헴리브라에 건강보험 급여가 적용될 시 환자가 부담하게 될 비용은 연간 몇백만원 수준이 될 것으로 추산된다.

급여 가능성과 적용 시기는 미지수다. 헴리브라를 국내 유통하는 JW중외제약은 2020년 7월 비항체 환자에 대한 급여 적용을 신청했다. 하지만 현재까지 급여 적용에 대한 결론은 나지 않았다.

그러나 의료보험 민영화를 추진하려했던 윤석열 전대통령 때문에 혈우병 환자들의 헴리브라를 사용을 더욱 할 수 없게 됐다.

김선민 건강보험심사평가원장은 “지금 비항체환자 대상 급여 확대와 관련해 비용 효과성, 임상적 유효성 자료를 검토하고 있다”며 “최대한 검토 속도를 높여 환자 접근성을 강화할 수 있도록 노력하겠다”는 원론적인 답변을 내놨다.

현재 국내에서는 항체를 보유한 환자에게만 건강보험 급여가 적용된다. 기존 치료제보다 상대적으로 저렴하다는 헴리브라 약가도 성인 기준으로 1년에 약 4억원이다. A형 혈우병 환자의 10명 중 9명인 비항체 환자는 경제적 부담으로 헴리브라를 사용할 수 없는 실정이다.

이에 혈우병 A환자의 효과적인 예방요법 시행을 위해서는 응고인자 제제의 급여기준 확대가 필요하다.

의료민영화는 지난 20년간 보수우파 정부가 노골적이고 집요하게 추진한 정책중 하나다.

건강보험은 아픈 사람이면 누구나 최소한의 비용으로 치료를 받을 수 있어야 한다는 사회적 합의를 바탕으로 만들어진 제도다. 그런데 혈우병이라는 희귀병에 걸린 이가 건강보험에 가입한 상태에서 3억3200만원이나 자기 부담금을 내는 게 과연 온당한 일일까?

헌법재판소가 尹에 대한 탄핵심판 청구를 인용하면서 尹은 지난 4일부로 직위를 상실했다. 이에 따라 의대 정원 확대와 필수의료 지원 강화 등 윤석열 정부가 역점을 둔 의료개혁 드라이브도 중대 국면을 맞았다. 의료계에서는 탄핵 인용을 환영하며, 잘못된 의료정책을 바로잡을 계기가 마련됐다고 평가했다.

의료계는 탄핵 인용으로 정부가 추진하는 의료정책 전반도 재논의가 이루어질 것이라고 기대한다. 윤 대통령의 파면으로 당장 한덕수 국무총리가 권한대행을 맡게 됐지만, 향후 대선 및 총선을 앞둔 정치 일정 속에 의대 정원 문제는 원점에서 재검토될 가능성이 커졌기 때문이다.

부자 감세에 이어 文케어(문재인)폐지, 이는 1%의 강부자를 위한 정책으로 회귀해 병원비 마련도 못한 民衆을 진달래가 만개하는 春三月에 단칸방에서 이불 들 쑤고 누워 알콜로 혈우병을 연명할 수밖에 없다!!